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医保局成立后，建立了动态调整机制，每年都将一些新上市的新药好药增补进入目录，6年累计纳入药品744种，目录内西药和中成药数量从2017年的2535种，增加至目前的3088种，保障水平显著提升。特别是肿瘤、高血压、糖尿病、罕见病、自身免疫性疾病等治疗领域，目录内品种数量和药品疗效大幅提升，实现了保障范围与疾病流行和临床用药需求更高程度的匹配。统计显示，目前全国公立医院采购的药品中，目录内品种的采购金额占比已超过90%。
通过谈判等措施，引导目录内药品价格回归合理，大幅减轻了患者负担。新版药品目录是从2024年1月1日起执行的，2024年1—2月，医保基金已为397个协议期内谈判药品支付154.5亿元，3950万人次的参保患者从中受益。以用于治疗慢性心力衰竭和原发性高血压的药物沙库巴曲缬沙坦钠片为例，进医保目录前，该药日均治疗费用近70元，2019年准入谈判及两次续约后，现个人日均治疗费用经基本医保报销后不足5元，切实减轻了患者用药负担，初步统计，仅1—2月份就有超过500万人次获益。
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